Мед. сотрудники научились при помощи особой генной терапии лечить анемию

Мар 06, 2017, 13:38
Мед. сотрудники научились при помощи особой генной терапии лечить анемию

Серповидно-клеточная анемия — наследственное заболевание, связанное с мутацией гена HBB, из-за чего у пациентов нарушено строение белка гемоглобина.

По утверждению медсотрудников, каждый год 275 тыс. детей появляются с этим недугом. У пациентов с серповидноклеточной анемией происходит усиленное разрушение эритроцитов в селезёнке, укорочен срок их жизни, часто имеются повреждения глаз, язвы на ногах, прослеживается хроническая гипоксия и иные нарушения работы организма.

У пациента нет никаких признаков болезни: ни болей, ни необходимости в госпитализации, — ему больше не нужны переливания крови, чему мы очень рады.

Медсотрудники извлекли костный мозг подростка — часть тела, которая производит кровь. Но далеко не многим пациентам такая процедура может быть показана, кроме того, отыскать подходящего донора костного мозга очень трудно, ведь донор и реципиент должны быть 100% генетически совместимы. Поэтому ученые также намереваются в дальнейшем лечить это заболевание при помощи корректирования генома с технологией CRISPR/Cas9. Затем они генетически изменили его в лабораторных условиях, чтобы устранить дефект в его ДНК, который вызывал болезнь. После лечения пациента снова обследовали, и в клетках его крови не было и следа болезни. Отмечается, что парню уже исполнилось 15 лет, и он не требует прошлых методов лечения и больше не принимает обезболивающих.

В данный момент профессор Лебулш и ее коллеги испытывают генную терапию в лечении талассемии — другого заболевания крови, тоже затрагивающего клетки гемоглобина.

Вам может понравиться