Ученые создали замедляющий развитие болезни Хантингтона препарат

Дек 14, 2017, 06:13
Ученые создали замедляющий развитие болезни Хантингтона препарат

На ранних стадиях происходят небольшие изменения личности, когнитивных возможностей и физических навыков. Ежели они окажутся успешными, очевидно, препарат можно будет использовать для стабильных инъекций, предотвращая проявление симптомов болезни у носителей мутантного гена, передает «Полит.ру». Нынешние методики лечения позволяют только освободиться от симптомов, однако не замедлить прогрессирование заболевания. Ген-мутант Хаттингтона превращает клетку в ядовитый белок, а Ionis-HTTRX, вводимый иглой в спинно-мозговую жидкость, перехватывает его и уничтожает. Вакцина Ionis-HTTRX уже названа наибольшим прорывом в лечении нейродегенеративных заболеваний за минувшие 50 лет. Таким образом, воздействие гена-мутанта уменьшается. В мозг препарат попадает при помощи инъекции в спинномозговую жидкость.

Препарат Ionis-HTTRX уже тестировался на людях с ранней стадией заболевания и продемонстрировал хороший результат. Пациентам были проведены 4 спинальные инъекции на протяжении месяца с повышением дозы препарата. Ученые пока не изучили побочные действия нового лекарства и опасаются, что он может воздействовать на появление менингита.

Ученые провели 1-ый опыт испытательного препарата, который будет замедлять темп развития заболевания Хантингтона. Хотя данное испытание было очень маленьким и недостаточно длительным, чтобы показать, улучшаются ли клинические симптомы, однако оно дало основание для организации не менее масштабных испытаний. Терапия была разработана компанией Ionis Pharmaceuticals, лицензию на него продали Roche.

Мед. работники Англии отыскали способ устранения врожденного дефекта, приводящего к болезни Хантингтона. Обычно первыми обнаруживают физические симптомы, так как когнитивные и психические нарушения не столь проявлены в ранних стадиях. Клетки мозга поэтапно умирают, из-за чего у носителей гена появляются неконтролируемые движения, слабоумие и паралич. При всем этом он обозначил свое предшествующее состояние как вегетативное. Обычно он диагностируется в возрасте около тридцати лет.

Вам может понравиться