В США одобрена генная терапия для лечения слепоты

Дек 24, 2017, 03:10

Профессионалы из Управления по мониторингу за пищевыми продуктами и лечебными средствами США (Food and Drug Administration — FDA) одобрили инновационную генную терапию для лечения редкой наследуемой формы слепоты. Идет речь о препарате, который изменяет ДНК и обращает вспять прогрессирующую унаследованную слепоту.

Разрешение от управления по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов (FDA) выдано компании Spark Therapeutics.

Как информирует Los Angeles Times, препарат получил название Luxturna.

Частичную либо полную потерю зрения при редком заболевании глаза (амавроз Лебера) сейчас можно вылечить. По мере прогрессирования болезни пациенты испытывают постепенную потерю периферического и центрального зрения, что в итоге может привести к полной слепоте. Пациентов можно тестировать, чтобы определить, действительно ли предпосылкой является мутацией гена RPE65, и могут ли они пройти новый вид лечения. Препарат Luxturna предназначается для лечения заболевания, известного как амавроз Лебера.

Отмечается, что в США в среднем 1-2 тысячи человек получили мутировавшие гены RPE65 — по одному от любого родителя.

Также в 2015 году FDA одобрило два остальных генных препарата, которые помогают людям сражаться против лейкемии и лимфомы.

Вам может понравиться